El objetivo de los estudios de investigación clínica es avanzar y mejorar en las opciones de tratamiento para diversas afecciones, entre ellas, el síndrome de Hunter. Su diseño tiene como objetivo brindar respuestas a las preguntas sobre la seguridad y la eficacia de los posibles fármacos nuevos.
Antes de que un fármaco o tratamiento nuevo se apruebe para su uso o para su lanzamiento al público, se deben conducir estudios de investigación clínica.
Para que las personas puedan participar en un estudio, deben tener características en común denominadas «criterios de elegibilidad». Entre los criterios frecuentes se incluyen la edad, el sexo, la historia clínica y otras enfermedades.
En este momento hay más de 400.000 estudios de investigación en curso en todo el mundo.1
Muchas enfermedades perjudican a diferentes grupos de personas; por ello, es importante que diversos grupos de personas participen en la investigación. Cada persona responde de una forma distinta a los tratamientos.