Considere participar en un estudio de investigación clínica, donde podrá unirse a otras familias para iluminar el camino por delante. Vea si el estudio STARLIGHT es adecuado para su hijo/a.
Es varón.
Tiene entre 30 y 71 meses de edad (entre 2,5 años y menos de 6 años) y reúne ciertos requisitos cognitivos y de desarrollo O BIEN tiene 6 años o más con un IQ de 70 o superior.
Tiene diagnóstico confirmado de síndrome de Hunter (MPS II).
Puede someterse a punciones lumbares (procedimientos médicos para extraer muestras de líquido cefalorraquídeo).
No recibió trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) con injerto exitoso.
No recibió tratamiento de genoterapia como parte de un estudio.
Puede haber más criterios.
Los participantes que cumplan los requisitos recibirán la atención y el medicamento en investigación relacionados con el estudio sin ningún costo. Podría ser posible recibir un reembolso por viáticos y gastos.
Esta afección, también conocida como mucopolisacaridosis de tipo II, ocurre casi exclusivamente en varones.
Los síntomas varían, pero pueden incluir articulaciones rígidas, ensanchamiento de los rasgos faciales, retraso en el crecimiento, deterioro cognitivo y del desarrollo, bazo e hígado agrandados, y pérdida de la audición.
Los signos y síntomas suelen aparecer entre los 2 y los 4 años de edad.
Aproximadamente uno de cada 100.000 a 170.000 varones tienen diagnóstico de síndrome de Hunter.
Necesitamos de la investigación clínica para encontrar opciones de tratamiento seguras y eficaces para el futuro. El estudio STARLIGHT busca dar un paso en esa dirección.
