Os estudos clínicos tentam trazer avanços e melhorias nas opções de tratamento de diversas doenças, incluindo a síndrome de Hunter. Eles se destinam a responder perguntas sobre a segurança e eficácia e tolerabilidade de novos medicamentos em potencial.
É necessário realizar estudos clínicos antes que um novo medicamento ou tratamento seja aprovado para uso e disponibilizado ao público.
Os participantes de um estudo devem ter algumas características comuns, chamadas de critérios de elegibilidade. Alguns critérios comuns são idade, sexo, histórico clínico e outros problemas de saúde.
Neste momento, há mais de 400.000 estudos de pesquisa em andamento no mundo.1
Como muitas doenças afetam vários grupos de pessoas, é importante ter vários grupos de pessoas nos estudos. Pessoas diferentes podem reagir de maneira diferente aos tratamentos.