O Estudo STARLIGHT é uma pesquisa clínica de Fase 3 para avaliar um medicamento experimental (ainda não aprovado para uso clínico) para verificar se ele é seguro e se pode melhorar a função comportamental e cognitiva em crianças com síndrome de Hunter, também chamada de MPS II. O estudo irá comparar os efeitos do medicamento experimental com o padrão atual de tratamento.
Aproximadamente 80 participantes serão recrutados, eles podem ter as viagens e despesas pagas.
Os participantes do estudo que forem qualificados e cumprirem todos os critérios para participar receberão o medicamento experimental ou o tratamento padrão, que é a terapia de reposição enzimática (chamada comercialmente de Elaprase®), através de infusões IV (em uma veia) semanais. A probabilidade de receber o medicamento experimental ou o tratamento padrão é de 50/50. Esta pesquisa é um estudo aberto, e tanto os pesquisadores quanto os participantes saberão qual tratamento do estudo está sendo administrado. Os participantes também passarão por diversos exames e procedimentos durante o estudo, como exames de sangue e imagem, testes cognitivos e punções lombares.
Os participantes também podem se qualificar para participar de um estudo de extensão de longo prazo, que dá aos participantes a oportunidade de receberem o medicamento experimental por mais tempo.
