Bu araştırma çalışması, Hunter sendromlu çocuklar için bir araştırma ilacını değerlendirmektedir. Çocuğunuz aşağıdaki şartları sağlıyorsa bu çalışmada yer alabilir:

• Onaylanmış Hunter Sendromu (MPS II) tanısına sahip
• 30 ile 71 ay arasında (2,5 yaş ila 6 yaşından küçük) ve belirli bilişsel/gelişimsel gereksinimleri karşılayan VEYA 70 ya da daha yüksek IQ değerine sahip 6 yaş veya daha büyük
• Lomber ponksiyona tabi tutulabilir (beyin omurilik sıvısı örneklerini toplamak için tıbbi prosedürler)
• Başarılı engraftman ile hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) almamış
• Bir çalışmada gen terapisi tedavisi almamış

Ek kriterler uygulanabilir.

Çalışma katılımcıları, 12 veya 24 aylık bir çalışma süresi için 2 gruptan 1'ine (Grup A veya Grup B) atanacaktır. Yaklaşık 80 katılımcı kayıt yaptıracaktır, bu katılımcılara seyahat ve çalışma ile ilgili belirli masraflar için geri ödeme yapılacaktır.

Uygun bulunan ve tüm uygunluk kriterlerini karşılayan çalışma katılımcıları, araştırma ilacını veya haftalık IV infüzyonlarla (damar yoluyla) enzim replasman tedavisi (ticari adıyla Elaprase® olarak bilinir) olan standart bakım tedavisini alacaktır. Araştırma ilacını veya standart bakım tedavisini alma olasılığı 50/50'dir. Bu açık etiketli bir çalışmadır, yani hem araştırmacılar hem de katılımcılar hangi çalışma tedavisinin uygulandığını bileceklerdir. Katılımcılar ayrıca, çalışma sırasında kan ve görüntü testleri, bilişsel testler ve lomber ponksiyonlar gibi çeşitli test ve prosedürlere tabi tutulacaklardır.

Standart bakım grubuna atanan çalışma katılımcıları, belirli klinik kriterlerin karşılanması durumunda, çalışma sırasında araştırma ilacına geçiş yapmaya uygun olabilirler. Katılımcılar ayrıca, katılımcılara araştırma ilacını daha uzun bir süre boyunca alma fırsatı sağlayan uzun süreli bir uzatma çalışmasına katılmak üzere uygun bulunabilirler.

Uygun olması durumunda, katılım 12 ile 24 ay arasında sürecektir. Toplam çalışma süresi, katılımcının atandığı gruba bağlıdır. Bu çalışmaya katılım tamamlandıktan sonra, 4 ila 5 yıllık bir uzatma çalışması seçeneği olabilir.

Araştırma ilacı, Hunter sendromlu kişilerde bulunmayan IDS enzimini içeren, genetiği değiştirilmiş bir moleküldür. Bu enzim, beyne nüfuz etmesine izin veren başka bir moleküle bağlanır.

Araştırma ilacı, merkezi sinir sistemini ve beyin fonksiyonlarını etkileyen nöropatik form ve yalnızca vücudu etkileyen sistemik form olmak üzere Hunter sendromunun her iki formunu da tedavi etmek için IDS enziminin yerini alır.

Bu çalışma, standart bakım tedavisine kıyasla IV infüzyonla (damar yoluyla) verilen araştırma ilacının etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.

Çalışma merkezi personeli veya birinci basamak sağlık hizmeti sağlayıcısı tarafından tavsiye edilmedikçe, çocuğunuza mevcut ilaçları veya tedavileri vermeyi bırakmayın.

Çocuğunuzun araştırmaya katılmasının size herhangi bir maliyeti yoktur.