Diese klinische Forschungsstudie untersucht ein Prüfpräparat für Kinder mit Hunter-Syndrom. Ihr Kind kann möglicherweise an dieser Studie teilnehmen, wenn folgende Aussagen zutreffen:

• hat eine bestätigte Diagnose des Hunter-Syndroms (MPS II)
• ist zwischen 30 und 71 Monate alt (2,5 Jahre bis unter 6 Jahre alt) und erfüllt bestimmte kognitive/Entwicklungsanforderungen ODER ist 6 Jahre alt oder älter und hat einen IQ von 70 oder mehr
• kann sich Lumbalpunktionen unterziehen (medizinische Verfahren zur Entnahme von Proben der Gehirn-Rückenmark-Flüssigkeit)
• hat noch keine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) mit erfolgreicher Regeneration hinter sich
• hat noch keine Behandlung mit Gentherapie im Rahmen einer Studie erhalten

Darüber hinaus kann es zusätzliche Studienkriterien geben.

Die Studienteilnehmer werden einer von zwei Gruppen zugewiesen (Gruppe A oder Gruppe B) und nehmen 12 bis 24 Monate an der Studie teil. Etwa 80 Teilnehmer werden in die Studie aufgenommen und werden eine Erstattung der Reise- und einiger anderer studienbezogener Kosten erhalten.

Studienteilnehmer, die geeignet sind und alle Eignungskriterien erfüllen, erhalten entweder das Prüfpräparat oder die Standardtherapie mit Enzymersatztherapie (Handelsname Elaprase®) über wöchentliche i.v. Infusionen (durch eine Vene). Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfpräparat oder die Standardbehandlung zu erhalten, ist 50:50. Es handelt sich um eine offene Studie, und sowohl die Forschenden als auch die Teilnehmer wissen, welche Studienbehandlung verabreicht wird. Die Teilnehmer unterziehen sich während der Studie auch einer Reihe von Untersuchungen und Verfahren, beispielsweise Blutuntersuchungen und Bildgebungsverfahren, kognitiven Tests und Lumbalpunktionen.

Studienteilnehmer, die der Gruppe mit Standardtherapie zugewiesen sind, können möglicherweise im Verlauf der Studie zum Prüfpräparat wechseln, wenn bestimmte klinische Kriterien erfüllt werden. Die Teilnehmer können möglicherweise auch an einer Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen, die Teilnehmern die Möglichkeit bietet, das Prüfpräparat für einen längeren Zeitraum zu erhalten.

Bei Eignung dauert die Teilnahme zwischen 12 und 24 Monaten. Die Gesamtstudiendauer richtet sich nach der Gruppe, der der Teilnehmer zugewiesen ist. Nach Abschluss der Teilnahme an dieser Studie kann es die Option auf eine vier bis fünf Jahre dauernde Verlängerungsstudie geben.

Das Prüfpräparat ist ein genetisch modifiziertes Molekül, dass das IDS-Enzym enthält, das Menschen mit Hunter-Syndrom fehlt. Dieses Enzym bindet sich an ein anderes Molekül, mit dem es ins Gehirn gelangen kann.

Das Prüfpräparat ersetzt das IDS-Enzym und behandelt so beide Formen des Hunter-Syndroms – die neuropathische Form, die das Zentralnervensystem und die Hirnfunktion betrifft, und die systemische Form, die sich nur auf den Körper auswirkt.

In dieser Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats, das per i.v. Infusion (über eine Vene) verabreicht wird, im Vergleich zur Standardtherapie untersucht werden.

Setzen Sie die Medikamente oder Behandlungen Ihres Kindes nur dann ab, wenn Sie vom Personal am Prüfzentrum oder dem Hausarzt/der Hausärztin des Kindes dazu angewiesen wurden.

Ihnen entstehen für die Teilnahme Ihres Kindes an der Studie keine Kosten.