Erwägen Sie die Teilnahme an klinischen Forschungsstudien und erleuchten Sie mit anderen Familien den Weg nach vorn. Finden Sie heraus, ob die STARLIGHT-Studie das Richtige für Ihr Kind ist.
hat eine bestätigte Diagnose des Hunter-Syndroms (MPS II)
ist zwischen 30 und 71 Monate alt (2,5 Jahre bis unter 6 Jahre alt) und erfüllt bestimmte kognitive/Entwicklungsanforderungen ODER ist 6 Jahre alt oder älter und hat einen IQ von 70 oder mehr
kann sich Lumbalpunktionen unterziehen (medizinische Verfahren zur Entnahme von Proben der Gehirn-Rückenmark-Flüssigkeit)
hat noch keine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) mit erfolgreicher Regeneration hinter sich
hat noch keine Behandlung mit Gentherapie im Rahmen einer Studie erhalten
Darüber hinaus kann es zusätzliche Studienkriterien geben.
Geeignete Kinder erhalten die studienbezogene medizinische Versorgung und das Prüfpräparat kostenlos. Eine Erstattung von Reisekosten und einigen studienbezogenen Auslagen wird zur Verfügung stehen.
Diese Erkrankung, auch bekannt als Mukopolysaccharidose Typ II, tritt hauptsächlich bei Jungen auf.1
Symptome können unterschiedlich sein, umfassen aber beispielsweise steife Gelenke, verbreiterte Gesichtszüge, verzögertes Wachstum, Verschlechterung der Kognition und Entwicklung, vergrößerte Milz und Leber sowie Hörverlust.1
Hunter-Syndrom tritt bei Personen auf, bei denen keine (oder zu geringe Mengen von) Idronat-Sulfatase, einem Enzym, vorhanden ist.2
Die Zeichen und Symptome setzen für gewöhnlich zwischen 2 und 4 Jahren ein.1
Das Hunter-Syndrom wird bei einem von etwa 100.000 bis 170.000 Knaben diagnostiziert.1
Idronat-Sulfatase wird benötigt, um Ketten von Glukosemolekülen, genannt Glukosaminglykane, zu spalten.2
Das Fehlen des Enzyms führt dazu, dass sich Glukosemoleküle in verschiedenen Körpergeweben ansammeln, was Schäden veursacht.2
Wir brauchen klinische Forschung, um einen Weg in Richtung sicherer und wirksamer Behandlungsoptionen zu finden. Die STARLIGHT-Studie möchte uns dahin einen Schritt näher bringen.
