Die STARLIGHT-Studie ist eine klinische Forschungsstudie der Phase 3 zur Beurteilung eines Prüfpräparats (ein Arzneimittel, dass noch nicht für die klinische Anwendung zugelassen wurde), um festzustellen, ob es sicher ist und das Verhalten und die kognitive Funktion von Kindern mit Hunter-Syndrom (auch bekannt als MPS II) verbessern kann. Die Studie vergleicht die Wirkung des Prüfpräparats mit der aktuellen Standardtherapie.
Etwa 80 Teilnehmer werden in die Studie aufgenommen und werden eine Erstattung der Reise- und einiger anderer studienbezogener Kosten erhalten.
Studienteilnehmer, die geeignet sind und alle Eignungskriterien erfüllen, erhalten entweder das Prüfpräparat oder die Standardtherapie mit Enzymersatztherapie (Handelsname Elaprase®) über wöchentliche i.v. Infusionen (durch eine Vene). Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfpräparat oder die Standardbehandlung zu erhalten, ist 50:50. Es handelt sich um eine offene Studie, und sowohl die Forschenden als auch die Teilnehmer wissen, welche Studienbehandlung verabreicht wird. Die Teilnehmer unterziehen sich während der Studie auch einer Reihe von Untersuchungen und Verfahren, beispielsweise Blutuntersuchungen und Bildgebungsverfahren, kognitiven Tests und Lumbalpunktionen.
Die Teilnehmer können möglicherweise auch an einer Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen, die Teilnehmern die Möglichkeit bietet, das Prüfpräparat für einen längeren Zeitraum zu erhalten.
