Mit klinischen Forschungsstudien wird versucht, die Behandlungsoptionen für verschiedene Erkrankungen, einschließlich Hunter-Syndrom, zu verbessern. Durch sie sollen Fragen zur Sicherheit und Wirksamkeit potenzieller neuer Arzneimittel beantwortet werden.
Klinische Forschungsstudien müssen durchgeführt werden, bevor ein neues Arzneimittel oder eine neue Behandlung für die Anwendung bei Patient:innen zugelassen und für die Öffentlichkeit verfügbar gemacht werden kann.
Es gibt gemeinsame Merkmale, die Teilnehmer:innen an einer Studie aufweisen, sogenannte Eignungskriterien. Zu den häufigen Kriterien gehören Alter, Geschlecht, medizinische Vorgeschichte und andere Erkrankungen.
Derzeit laufen weltweit über 400.000 Forschungsstudien.1
Viele Erkrankungen betreffen unterschiedliche Personengruppen, weshalb es wichtig ist, dass unterschiedliche Personengruppen an der Studie teilnehmen. Verschiedene Personen sprechen möglicherweise unterschiedlich auf Behandlungen an.