Lo studio STARLIGHT è uno studio clinico di Fase 3 teso a valutare un farmaco sperimentale (un farmaco non ancora approvato per uso clinico) e capire se è sicuro ed è in grado di migliorare gli aspetti comportamentali e cognitivi in bambini affetti dalla sindrome di Hunter, nota anche come MPS II. Lo studio metterà a confronto gli effetti del farmaco sperimentale con il trattamento standard-di-cura attualmente utilizzato.
Nello studio verranno arruolati circa 80 partecipanti che riceveranno un rimborso per le spese di viaggio e altre spese correlate allo studio.
I soggetti idonei a partecipare allo studio che soddisfano tutti i criteri di idoneità, riceveranno il farmaco sperimentale o il trattamento standard-di-cura, una terapia enzimatica sostitutiva (nota commercialmente come Elaprase®), tramite infusioni endovenose (attraverso una vena) settimanali. La probabilità di ricevere il farmaco sperimentale o il trattamento standard-di-cura è 50/50. Si tratta di uno studio aperto, quindi sia i ricercatori che i partecipanti sapranno quale è il trattamento dello studio somministrato. Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a diversi test e procedure, ad es. analisi del sangue, test di imaging e punture lombari.
I partecipanti possono anche risultare idonei ad unirsi ad uno studio di estensione a lungo termine, che fornisce l’opportunità di ricevere il farmaco sperimentale per un periodo più lungo.
