El estudio STARLIGHT es un estudio de investigación clínica de fase 3 para evaluar un medicamento en investigación (un medicamento aún no aprobado para uso clínico) para ver si es seguro y si puede mejorar la función conductual y cognitiva en niños con síndrome de Hunter, también conocido como MPS II. El estudio comparará los efectos del medicamento en investigación con el tratamiento estándar actual.
Se inscribirán aproximadamente 80 participantes a los que se reembolsarán los traslados y determinados gastos relacionados con el estudio.
Los participantes del estudio que califiquen y cumplan con todos los criterios de elegibilidad recibirán el medicamento en investigación o el tratamiento estándar, que es una terapia de sustitución enzimática (conocida comercialmente como Elaprase®), mediante infusiones por vía intravenosa (IV), es decir, a través de las venas. La posibilidad de recibir el medicamento en investigación o el tratamiento estándar es de 50/50. Este es un estudio abierto y tanto los investigadores como los participantes sabrán qué tratamiento del estudio se les administrará. Además, los participantes se someterán a diferentes pruebas y procedimientos durante el estudio, tales como análisis de sangre y por imágenes, pruebas cognitivas y punciones lumbares.
Los participantes también podrían ser elegibles para unirse a un estudio de extensión a largo plazo, que les brinda la posibilidad de recibir el medicamento en investigación durante un período más largo.
