STARLIGHT Çalışması, bir araştırma ilacının (henüz klinik kullanım için onaylanmamış bir ilaç) güvenli olup olmadığını ve MPS II olarak da bilinen Hunter sendromlu çocuklarda davranışsal ve bilişsel işlevi iyileştirip iyileştiremeyeceğini görmek için değerlendirmek üzere yapılan bir Faz 3 klinik araştırma çalışmasıdır. Çalışma, araştırma ilacının etkilerini mevcut standart bakım tedavisiyle karşılaştıracaktır.
Yaklaşık 80 katılımcı kayıt yaptıracaktır, bu katılımcılara seyahat ve çalışma ile ilgili belirli masraflar için geri ödeme yapılacaktır.
Uygun bulunan ve tüm uygunluk kriterlerini karşılayan çalışma katılımcıları, araştırma ilacını veya haftalık IV infüzyonlarla (damar yoluyla) enzim replasman tedavisi (ticari adıyla Elaprase® olarak bilinir) olan standart bakım tedavisini alacaktır. Araştırma ilacını veya standart bakım tedavisini alma olasılığı 50/50’dir. Bu açık etiketli bir çalışmadır, yani hem araştırmacılar hem de katılımcılar hangi çalışma tedavisinin uygulandığını bileceklerdir. Katılımcılar ayrıca, çalışma sırasında kan ve görüntü testleri, bilişsel testler ve lomber ponksiyonlar gibi çeşitli test ve prosedürlere tabi tutulacaklardır.
Katılımcılar ayrıca, katılımcılara araştırma ilacını daha uzun bir süre boyunca alma fırsatı sağlayan uzun süreli bir uzatma çalışmasına katılmak üzere uygun bulunabilirler.
