Considere participar en la investigación clínica, donde podrá unirse a otras familias para iluminar el recorrido por delante. Vea si el estudio STARLIGHT es adecuado para su hijo.
Tiene un diagnóstico confirmado de síndrome de Hunter (MPS II).
Tiene entre 30 y 71 meses de edad (2 años y medio hasta menos de 6 años) y cumple con determinados requerimientos cognitivos o del desarrollo O tiene 6 años o más y un coeficiente intelectual (CI) de 70 o más.
Puede someterse a punciones lumbares (procedimientos médicos para recolectar muestras de líquido cefalorraquídeo).
No recibió trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) con un injerto exitoso.
No recibió tratamiento con terapia génica en un estudio.
Pueden aplicarse criterios de elegibilidad adicionales.
Los participantes que califiquen recibirán la atención relacionada con el estudio y el medicamento en investigación sin costo alguno. Se reembolsarán los traslados y determinados gastos relacionados con el estudio.
Esta afección, también conocida como mucopolisacaridosis tipo II, sucede sobre todo en personas del sexo masculino.1
Si bien los síntomas varían, pueden incluir rigidez en las articulaciones, rasgos faciales agrandados, retraso del crecimiento, deterioro cognitivo y del desarrollo, bazo e hígado agrandados, y pérdida de audición.1
El síndrome de Hunter se da en personas que no tienen (o no tienen en cantidad suficiente) una enzima llamada iduronato sulfatasa.2
Los signos y síntomas suelen aparecer en niños de entre 2 y 4 años.1
Solo uno de aproximadamente 100,000 a 170,000 hombres tiene un diagnóstico de síndrome de Hunter.1
La iduronato sulfatasa es necesaria para descomponer las cadenas de moléculas de azúcar llamadas glucosaminoglicanos.2
Si no se tiene esta enzima, las moléculas de azúcar se acumulan en diversos tejidos del cuerpo, lo que provoca daños.2
Necesitamos de la investigación clínica para encontrar opciones de tratamiento que sean seguras y eficaces. El objetivo del estudio STARLIGHT es acercarnos un paso más.
