El estudio STARLIGHT es un estudio de investigación clínica de fase 3 para evaluar un fármaco en investigación (es decir, un fármaco que todavía no está aprobado para uso clínico) para determinar si es seguro y si puede mejorar la función cognitiva y del comportamiento en niños con síndrome de Hunter, también llamado MPS II. En el estudio se comparará los efectos del fármaco en investigación con el régimen habitual para el tratamiento.
Se inscribirán alrededor de 80 participantes y es posible que reciban una compensación por los viáticos y gastos.
Los participantes del estudio que cumplan todos los criterios de elegibilidad recibirán el fármaco en investigación o el régimen habitual, que es terapia de reemplazo enzimático (comercialmente conocido como Elaprase®), mediante infusiones intravenosas (a través de una vena) semanales. La probabilidad de recibir el fármaco en investigación o el régimen habitual es de 50/50. Este es un estudio sin ciego, lo que significa que tanto los investigadores como los participantes sabrán cuál es el tratamiento del estudio que se está administrando. Los participantes también se someterán a una variedad de análisis y procedimientos durante el estudio, como análisis de sangre y de diagnóstico por imágenes, pruebas cognitivas y punciones lumbares.
Los participantes también podrían reunir los requisitos para unirse a un estudio de extensión a largo plazo que brinda la oportunidad a los participantes de recibir el fármaco en investigación durante un período más prolongado.
