Considere participar de pesquisas clínicas, onde você pode unir-se a outras famílias para iluminar o caminho à frente. Confira se o Estudo STARLIGHT é adequado para seu filho.
For do sexo masculino
Tiver entre 30 e 71 meses de idade (de 2 anos e meio até menos de 6 anos de idade) e for compatível com certos requisitos cognitivos/de desenvolvimento OU tiver 6 anos de idade ou mais, com um QI de 70 ou mais
Tiver um diagnóstico confirmado da síndrome de Hunter (MPS II)
Puder ser submetido a punções lombares (procedimentos médicos de coleta de amostras de líquido cefalorraquidiano)
Não tiver recebido transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) com enxerto bem-sucedido
Não tiver passado por tratamento de terapia genética em um estudo
Outros critérios podem ser aplicados.
Os participantes qualificados receberão os cuidados relacionados ao estudo e o medicamento experimental sem custos. Reembolso para viagens e despesas pode ser disponibilizado.
Essa doença, também conhecida como Mucopolissacaridose tipo II, ocorre quase exclusivamente em homens.
Os sintomas variam, mas podem incluir articulações rígidas, feições aumentadas no rosto, atraso no crescimento, declínio cognitivo e do desenvolvimento, baço e fígado aumentados e perda de audição.
Geralmente, os sinais e sintomas começam em crianças de 2 a 4 anos.
Um em cerca de 100.000 a 170.000 homens é diagnosticado com a síndrome de Hunter.
Precisamos de estudos clínicos para descobrir opções de tratamento seguras e eficazes. O Estudo STARLIGHT tem como objetivo nos aproximar um pouco mais disso.
