Badanie STARLIGHT jest badaniem klinicznym fazy III mającym na celu ocenę badanego leku (leku niedopuszczonego jeszcze do stosowania klinicznego) pod kątem jego bezpieczeństwa i możliwości poprawy funkcji poznawczych i zachowań u dzieci z zespołem Huntera, znanym również pod nazwą mukopolisacharydoza typu II. W badaniu porównywane będą skutki działania badanego leku z obecnie stosowanym leczeniem standardowym.
Do badania zostanie włączonych około 80 uczestników. Uczestnicy będą mieć możliwość otrzymania zwrotu kosztów dojazdu i niektórych wydatków związanych z badaniem.
Uczestnicy badania, którzy się zakwalifikują i spełnią wszystkie kryteria kwalifikacji, otrzymają albo lek badany, albo leczenie standardowe, czyli enzymatyczną terapię zastępczą (znaną pod nazwą handlową Elaprase®) w drodze cotygodniowych wlewów dożylnych. Prawdopodobieństwo otrzymania badanego leku lub leczenia standardowego wynosi 50/50. Badanie to jest prowadzone metodą otwartej próby, co oznacza, że zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, jakie leczenie jest stosowane w ramach badania. Podczas badania uczestnicy będą ponadto przechodzić różne testy i zabiegi, takie jak badania krwi, badania obrazowe, testy funkcji poznawczych i nakłucia lędźwiowe.
Uczestnicy mogą również zakwalifikować się do udziału w długoterminowym badaniu kontynuacyjnym, które daje możliwość otrzymywania badanego leku przez dłuższy okres.
